中国本土研制的抗阿尔茨海默病(AD)原创新药甘露特钠胶囊(GV-971)的上市注册申请日前获得了国家药品监督管理局的有条件批准。绿谷制药董事长吕松涛表示,GV-971即将于11月7日投产,并于12月29日前将把药物铺到全国的渠道,让中国患者受益。从明年起,将进行上市后研究。浦东新区提供了40亩地用于产业化,今年内动工,如果三年能够完成建设,可以满足200万患者用药的销售。

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  重磅!我国原创新药获批上市 填补阿尔茨海默病新药17年空白

  国家药品监督管理局11月2日晚间宣布,有条件批准原创新药甘露特钠胶囊(GV-971,商品名“九期一”)的上市注册申请,用于轻度至中度阿尔茨海默病,改善患者认知功能。

  国家药监局要求申请人上市后继续进行药理机制方面的研究和长期安全性有效性研究,完善寡糖的分析方法,按时提交有关试验数据。

  阿尔茨海默病是一种神经退行性脑部疾病,发病机制十分复杂,病程时间长,目前全球患者高达5000万人,中国患者约占20%,其治疗仍然是世界性难题。

  GV-971是以海洋褐藻提取物为原料,制备获得的低分子酸性寡糖化合物,由上海药物研究所、中国海洋大学和上海绿谷制药联合开发,是我国具有完全自主知识产权的全球原创新药,获得国家重大新药创制科技重大专项支持。

  2018年10月,发明人耿美玉在专业会议上首次报告GV-971临床3期数据,“可以显著改善老年痴呆患者的认知功能障碍”的结论,在国际学术界、制药界引起轰动。当时,针对阿尔茨海默病这一顽症,全球有上千个在研药物,研发经费投入高达数千亿美元,却已16年没有一款新药能通过临床3期试验。

  该药的获批上市,填补了过去17年阿尔茨海默病治疗领域无新药上市的空白,为广大饱受阿尔茨海默病困扰的患者带来“福音”。

  GV-971获批上市,也是上海试点药品上市许可持有人制度(MAH),推动创新研发成果快速上市的成功案例。

  以往,我国药品注册与生产两大环节被“捆绑”在一起。依据相关法律法规,仅允许具有《药品生产许可证》的生产企业在取得药品批准文号,经药品生产质量管理规范认证后,方可生产该药品。

  换句话说,国内医药企业必须自己筹钱搭建符合要求的厂房,才能走完新药的审批,拿到批号,实现量产上市。然而,一条医药生产线至少需要几亿元的资金来建设,即使是资金雄厚的生产企业也要权衡再三,一般的研发机构更是举步维艰,不得不面对更残酷的现实:忍痛把一手养大的“青苗”低价卖给药品生产企业。

  2015年11月,我国10个省市被批准开展MAH制度试点,药品生产许可可以与上市许可分离,允许药品研发机构、科研人员作为药品注册申请人,提交药物临床试验申请、药品上市申请,在取得药品上市许可及药品批准文号后,成为药品上市许可持有人。

  研发机构从此可以心无旁骛,集中有限的资金、人才去做研发,不仅加快了新药产业化进程,更避免了厂房的重复投资建设和产能浪费,这在土地资源珍贵的上海,意义重大。

  对于国家重大科研成果GV-971,上海市委市政府高度重视,上海市药监局在上海市市场监管局指导下,积极推进GV-971上市工作,主动与国家药监局沟通,跨前服务,在产品注册、资料申报、审评核查等方面做好协调指导。国家药监部门优化审评流程,整个过程实现了提前介入、滚动提交、随到随审、并联审批和同步核查,大大缩短了审批时间,在不到1年的时间里完成了从受理到审批的全过程。

  作为在全国率先开展MAH制度试点的省市,上海通过制度创新和主动服务,打通了药物创新研发的“最后一公里”,有力激发了药物创新研发活力,集聚了一大批创新研发企业,催生了一系列本土研发的创新药、明星药。

  截至2019年10月底,上海已有54家申请单位提交了131个品种的MAH试点申请,其中有31个属于尚未在国内外上市的一类创新药。目前,已有90个品种获批成为MAH试点品种,63个品种获得了上市许可。(来源:上观新闻)

  关于获准上市的阿尔茨海默病新药 热点问答在此!

  国家药品监督管理局正式批准国家1类新药九期一上市。中科院、上海市今天(11月3日)举行新闻发布会,上海市委常委、副市长吴清,中国科学院中科院党组成员、秘书长邓麦村,中国科学院上海药物所学术所长、九期一主要发明人耿美玉研究员介绍了这款新药研发上市的相关情况。上海交通大学附属精神卫生中心主任医师肖世富、上海绿谷制药有限公司董事长吕松涛共同回答记者提问。国家科技部、卫健委有关人员参加发布会。

  2019年11月2日,国家药品监督管理局批准了上海绿谷制药有限公司治疗阿尔茨海默病新药——九期一(甘露特钠,代号:GV-971)的上市申请,“用于轻度至中度阿尔茨海默病,改善患者认知功能”。九期一通过优先审评审批程序在中国大陆的上市为全球首次上市,填补了这一领域17年无新药上市的空白。

  这款中国原创、国际首个靶向脑-肠轴的阿尔茨海默病治疗新药,将为广大阿尔茨海默病患者提供新的治疗方案。

  阿尔茨海默病主要表现为认知功能和行为障碍及精神异常等症状,是继心脑血管疾病和恶性肿瘤之后,老年人致残、致死的第三大疾病。全球目前至少有5000万阿尔茨海默病患者,到2050年,这个数字预计将达到1.5亿左右。2018年全球治疗及照料费用已达万亿美元,给患者家庭和社会带来沉重负担。我国阿尔茨海默病患者约1000万人,是世界上患者人数最多的国家。随着人口老龄化加速,预计到2050年我国患者将达4000万人。

  自发现阿尔茨海默病100多年来,全球用于临床治疗的药物只有5款,临床获益不明显。全球各大制药公司在过去的20多年里,相继投入数千亿美元研发新的阿尔茨海默病治疗药物,320余个进入临床研究的药物已宣告失败。

  九期一是由中国科学院上海药物研究所耿美玉研究员领导研究团队,坚持22年,在中国海洋大学、中国科学院上海药物研究所与上海绿谷制药有限公司接续努力研发成功的原创新药。

  共有1199例受试者参加了九期一的1、2、3期临床试验研究。其中3期临床试验由上海交通大学医学院附属精神卫生中心和北京协和医院牵头组织的全国34家三级甲等医院开展,共完成了818例受试者的服药观察。

  为期36周的3期临床研究结果表明,九期一可明显改善轻、中度阿尔茨海默病患者认知功能障碍,与安慰剂组相比,主要疗效指标认知功能改善显著,认知功能量表(ADAS-Cog)评分改善2.54分(p < 0.0001)。九期一对患者的认知功能具有起效快、呈持续稳健改善的特点,且安全性好,不良事件发生率与安慰剂组相当。

  该药主要发明人、中国科学院上海药物研究所耿美玉研究员介绍,临床前作用机制表明,九期一通过重塑肠道菌群平衡,抑制肠道菌群特定代谢产物的异常增多,减少外周及中枢炎症,降低β淀粉样蛋白沉积和Tau蛋白过度磷酸化,从而改善认知功能障碍。靶向脑-肠轴的这一独特作用机制,为深度理解九期一临床疗效提供了重要科学依据。

  九期一3期临床主要牵头研究者、上海交通大学医学院附属精神卫生中心肖世富教授表示:“阿尔茨海默病目前的药物治疗还是对症治疗,且可供选用的药物不多,不能延缓或阻止病程进展。基于九期一新的作用机制和独特的临床疗效特征,相信该药能够为阿尔茨海默病治疗提供新方案。”

  九期一3期临床主要牵头研究者、北京协和医院神经科专家张振馨教授表示:“我从事老年痴呆研究50年,参与了多个药物的国际多中心研究,始终没有找到对阿尔茨海默病令人满意的治疗药物,九期一36周的临床试验结果令人振奋,终于看到了希望和曙光,为全球患者和家属感到由衷的高兴。”

  据介绍,上海绿谷制药有限公司已做好生产、销售的各项准备,药品年内投放市场。同时,绿谷正在积极推进国际多中心临床研究项目,期望早日惠及全球患者。

  关于产品定价,将综合考虑患者负担和国际竞争力,将会在药物正式上市时公布。

  九期一的研发得到了国家“863计划”、国家自然科学基金、国家“973计划”、“重大新药创制”国家科技重大专项、中国科学院战略性先导科技专项(A类)、上海市科技计划等项目的资助。

  GV-971的研发成功与获准上市是上海科技创新中心建设的重要标志性成果,是耿美玉教授为代表的科学家们数十年如一日长期不懈努力的结果。上海将以GV-971研发成功与获准上市为重要契机,吸收和借鉴宝贵经验,积极推进上海生物医药科技创新和产业发展,全力加快建设具有全球影响力的科技创新中心。

  一是聚焦创新策源能力的提升。GV-971上海创新策源能力不断提升的重要标志。上海将不断强化原始创新,瞄准世界科技前沿,聚焦国家战略需求,持续加大基础研究和应用基础研究的投入,聚焦生命健康、资源环境、物质科学等前沿领域超前谋划、前瞻布局;将进一步瞄准关键核心技术,持续发力;聚焦集成电路、人工智能、生物医药等重点领域,加强资源整合,加大人才集聚,努力打造世界级新兴产业集群。

  二是牢牢把握创新的主战场。重点以全球视野、国际标准推进张江综合性国家科学中心建设,全面提升集中度和显示度,尤其是对生物医药而言,充分发挥“张江药谷”的集聚效应,以突破药物科学重大问题为目标,大力发展原创新药研发关键核心技术,建设一批以张江药物实验室为代表的新型平台研发组织,着力构筑技术先进、运行高效、人才集聚的原创新药研发关键资源平台、设施和技术体系,抓好重点承载区建设,力争产出更多具有世界影响力的中国原创新药。

  三是着力营造良好的创新创业环境。抓好“上海科改25条”等重要政策的落地落实,不断强化协同创新,构建更加科学、开放、灵活的政策体系,营造充满生机活力的创新生态。对生物医药产业创新而言,将进一步落实生物医药产业发展三年行动方案和 “鼓励药械创新32条”等政策,重点确保财政资金支持、创新产品进医保、土地、环保、人才发展等各项政策举措的持续稳定供给;将深化药品上市许可持有人制度改革试点,打通药物创新研发的最后一公里;将进一步简化创新药品和高端医疗器械进入医院的招投标流程,加快推进重点创新产品应用推广,争取让这一好药早日造福百姓;进一步营造公平市场环境,大力培育发展科技型企业,鼓励支持民营科技企业承担政府科研项目和创新平台建设。

  四是加快集聚高水平的创新创业人才。坚持开门搞创新,以更加开放的胸怀和前瞻性的视野,积极主动融入全球创新网络,在更广领域、更大范围、更高层次集聚配置高端人才、创新机构等创新资源和要素。近年来,上海始终坚持聚天下英才而用之,持续加大全球范围的引才力度,相继实施了“人才20条”“人才30条”“人才高峰工程”等一系列积极推进科技创新人才发展的政策,吸引了大批高层次科技人才投身科技创新活动。在生物医药创新领域,上海依托张江综合性国家科学中心布局的重大科学设施和重点项目平台,面向海内外集聚了顶级科学家近500人。上海已连续七年被评为外籍人才眼中最具吸引力的中国城市。下一步,上海将进一步优化人才发展环境,以更加积极、更加开放、更加有效的人才政策,引才育才聚才用才,努力营造“近悦远来”的人才环境。


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